�nsanlarda genetik hastal�klara neden olan mutasyonlar�n b�y�k �o�unlu�unu d�zelten g��l� bir yeni molek�ler ara� icat eden bilim insanlar�, genetik bozukluklar�n tedavisi konusunda umut yaratt�lar.
Yeni prosed�r kistik fibroz, orak h�creli anemi ile sinirleri tahrip eden Tay-Sachs gibi pek �ok hastal��a yol a�an 75 bin kadar zararl� gen mutasyonunun yakla��k y�zde 89’unu d�zeltme yetene�ine sahip.
D�n�m noktas� olarak nitelendirilen �al��ma, yeni bir genom d�zenleme �a��n�n kap�s�n� aral�yor. Ancak ara�t�rmac�lar prosed�r�n insanlarda g�venle kullan�lmaya ba�lanabilmesi i�in daha fazla ara�t�rmaya ihtiya� duyuldu�una dikkat �ekiyor.
Bir di�er engel ise, molek�ler arac�n bir bozuklu�u tedavi etmek i�in ilgili h�crelere yeterli miktarda g�nderilebilmesinin sa�lanmas�.
Gen nas�l d�zenleniyor?
Bilim insanlar�n�n geli�tirdi�i yeni y�ntemde ana d�zenleyici, onu hedefine y�nlendirmesi i�in tasarlanm�� bir protein i�eriyor. D�zenleyici, hedefe ula�t���nda ilgili DNA zincirini a�mak i�in cas9 adl� enzimi kullan�yor ve ikinci ad�mda b�lgeye eklenecek yeni DNA’y� �retiyor.
Bir ba�ka rehber protein, ana d�zenleyiciyi DNA zincirinin hen�z d�zenlenmemi� kar�� taraf�na g�nderiyor. H�cre a��lan zinciri, d�zenlenen DNA’y� kopyalay�p yerle�tirdikten sonra yeniden onar�yor.
�nsan h�crelerinde 175 ba�ar�l� de�i�iklik
Genetik kodu yeniden yazma yetene�i, son y�llar�n en �arp�c� bilimsel geli�melerinden biri. Prosed�r, DNA zincirini ikiye b�len y�ntem yerine, zinciri “�entik olu�turup” a�arak ilgili sekansa yeni bir DNA yaz�yor.
Bilim insanlar� Nature dergisinde yay�mlanan makalede, yeni y�ntemi kullanarak insan h�crelerinde 175 etkili gen de�i�ikli�ini nas�l yapt�klar�na dair ayr�nt�lara yer verdiler.
Yeni y�ntem geli�tirilmeden �nce, d�zenlenmi� h�crenin �al��mas�na m�dahale edebilecek ekleme silme ya da di�er genetik art�klar� b�rakmadan farkl� h�cre t�rlerinde bu kadar �e�itli DNA de�i�ikli�i yapmak m�mk�n de�ildi.